——全国政协委员、中国医学科学院血液学国家重点实验室主任 韩忠朝

 

　　建议将中药材列为国家战略性资源，建立储备制度，规范中药材市场秩序，加强资源保护、开发和合理利用，促进中药行业的健康有序发展。

 

 

 

　　——在药店里，一盒新型抗高血压药物“玄宁”只卖53元，仅为国外同类产品的2/3。服用此药的高血压患者每天只需3元钱，据此估算，可为全国此类患者节省2亿元；

 

　　——一种我国自主研制的名为盐酸安妥沙星的新药，全新化学结构，药效明显优于国际临床一线用药，价格仅为国外同类产品的1/3；

 

　　——我国自主研发的1类新药丁苯酞软胶囊是专门用于治疗急性缺血性脑卒中的药物，在疗效相似的前提下，所需费用约为国外同类药物的1/5……

 

　　3月8日，“十一五”科技成就展盛大开幕。重大专项展厅中，一个个药品药剂展品，琳琅满目，却一一关乎民生：防治胃癌、甲流、中风、高血压……“重大新药创制”科技重大专项的实施不仅为“科技惠及民生”交出了一份满意成绩单，更为实现我国从仿制向创新、从产业大国到产业强国的历史性转变做出重要贡献。

 

　　 “‘十一五’期间，我国创制了一批创新药物，部分品种质量明显提升。截至目前，本专项已有16个品种获得新药证书，24个品种提交新药注册申请；36个药物大品种技术改造进展顺利。为缓解人民群众‘用药难，用药贵’提供了有力支撑。”全国人大常委会副委员长、“重大新药创制”专项技术总师桑国卫院士说。

 

 

　　一个拥有13亿人口的泱泱大国，服用的西药95%以上都是仿制药。这正是我国医药产业发展最大的隐痛。“新药开发是一个高投入、高风险的行业，且难度日益增大，新药研发以筛选的化合物为基础，成功率仅为百万分之一到万分之一。”桑国卫说。

 

　　 “重大新药创制”科技重大专项以人民健康为根本，市场需求为导向，自主创新为动力，平台建设为支撑，新药创制为目标，加速我国医药创新能力的全面提升。“通过专项‘十一五’的顺利推进，创新药物研发日渐成为新药产出的主流。”新药专项实施管理办公室主任、卫生部科教司司长何维的切身感受就是，以前去食品药品监管局申报的多为仿制药，由于专项的推动，现在药物研发单位或企业新药研发的积极性越来越高，创新药物申报数量远远超过了仿制药。

 

　　何维告诉记者，“十一五”计划的30个新药品种研发指标已超额完成。在国家相关科技计划多年连续支持的基础上，专项已有40个品种获得新药证书或提交注册申请，23个药物完成临床研究，800余个品种处于各研发阶段，品种研发链正在形成。

 

　　 “其中部分新药研发的创新性和水平不断提升，已接近国际先进水平。”谈到创新药物研发，何维介绍，有的攻克了几十年悬而未决的难题，如中科院上海药物所创制的氟喹诺酮类新药盐酸安妥沙星；有的在世界范围内填补了空白，如第三军医大学研制的具有完全自主知识产权的重组口服幽门螺杆菌疫苗；有的大幅提高了我国医药研究的创新能力，如我国具有自主知识产权的第一个新一代小分子靶向抗癌药埃克替尼。同时，该专项中的36个药物大品种技术改造进展顺利，如自主知识产权药物“丁苯酞”及其氯化钠注射液，在脑中风治疗领域全球领先；“红益胶囊”等抗高原病药物已用于青海玉树抗震救灾；天士力集团公司的“复方丹参滴丸”顺利完成美国食品药物管理局的Ⅱ期临床研究，即将在美国开展Ⅲ期临床试验，有望成为我国第一个进入国际市场的现代中药制剂。

 

　　 “重大新药创制”专项技术副总师张伯礼院士说，该专项还突破了一批关键技术。如，非专利药物辛伐他汀大品种技术改造通过合成路线改进及分离纯化技术的引入降低溶媒消耗，提高收率；其次通过整合酶工程技术，实现对辛伐他汀合成工艺的绿色化改造，开发出符合EHS（环境、健康、安全）要求的亲和性工艺。

 

　　 “这些研究成果可以直接产业化，由于低成本的优势，以更低的价格供应给患者，使老百姓真正用得起、用得上疗效好的药品。”张伯礼说。

 

 

　　新药专项以科研院所和高校为主体，组建了一批新药研发平台。“这些平台在品种研发、候选药物筛选、共性关键技术研究、提升技术服务能力和实现国际互认等方面呈现良好势头。”何维告诉记者。

 

　　然而，不能否认的是，我国医药的创新链条在产业化方向上常常陷于“断链”的困境：“研”和“学”容易局限于“小循环”，成果转化的效果不理想；“产”和“用”又往往比较短视，急功近利。如何促进产学研用深度融合？这一挑战让专项的组织部门总体专家组心急如焚。国务院有关领导对此也有明确要求。为此，专项2010年在原有平台建设的基础上，进行重大调整，部署建立了以优势科研机构和骨干大型企业组建的产学研技术创新联盟，并依托高新园区建设企业新药孵化基地。

 

　　 “这项工作启动时间虽然不长，但有一定成效，初步实现了研发链与产业链的有效对接。”据何维介绍，目前专项的新药进入临床研究后，基本都是由企业来牵头组织。

 

　　 “医药企业的积极性日渐高涨，已经成为新药研发的中坚力量。”张伯礼说，企业已经走向前台，逐步成为新药研发的承担主体和投资主体。专项“十一五”期间，企业牵头承担课题占“十一五”部署课题总数的1/3；“十一五”部署课题总投入129.3亿元中，企业投入56.6亿元，占总经费的43.8%。

 

　　 “现在是我们出题，科学家答题，然后我们再用自己的优势把成果转化推销卖出去。”石药集团负责人告诉记者，石药集团创新药物研制产学研联盟，是新药专项“十一五”第一批批准立项的以企业为主体、产学研结合的创新药物孵化基地之一。这个联盟就是以国家和企业需求为目标，以资产（创新基金）为纽带，组建药物研发和产业化紧密结合的实体，形成一种新型的技术创新体系，目前已是产值突破百亿元的大企业。

 

　　石药集团并非个例。恒瑞公司是一家坚持新药创制的民营企业，近三年由于得到专项的支持，其研发投入也逐年递增，2010年科研投入为3亿元，达到销售额7.5%以上，成为我国研发投入比例最高的制药企业。

 

　　新药专项尝试探索了一种围绕平台能力建设的全新研发组织模式。“这种综合性平台就是要告别过去为某个单位服务的模式，形成完整体系和攻关合力，使新药创新相关的各类分散的技术、资金、管理及人才资源在短期内向专项集中，产学研用围绕共同感兴趣的课题，实现技术共享，成果共享，利益共享，从而发挥辐射带动能力。”重大专项办公室赵清华处长认为。

 

　　何维表示，目前，已完成专项整体布局，国家药物创新体系基本建立；新药研发平台建设取得重要进展，已在专项实施及国家新药研发中发挥支撑作用；建立了企业的新药孵化基地和产学研联盟，推动企业成为技术创新主体。

 

 

　　生物医药是战略性新兴产业，因此，新药专项与区域经济发展和产业结构调整密切相关。“重大专项的实施注重发挥地方政府及高新技术园区作用，充分调动其参与专项组织管理的积极性，促进专项与区域经济发展战略的有效对接。”张伯礼说。

 

　　新药专项前期投入的40多亿元中央财政经费，直接带动地方和企业投入近百亿元，拉动间接投入超过200亿元。北京、上海、江苏、天津、辽宁等地方政府均成立了专门的专项领导机制，将生物医药确定为区域发展战略性新兴产业，进一步加大经费投入和智力引进的工作力度，有效地促进区域产业结构的调整和战略性新兴产业的培育和发展。

 

　　 “目前，园区技术创新优势明显，产业集聚效应突出。”何维介绍，该专项积极探索市场经济下的举国体制，注重充分发挥地方政府、高新园区、骨干企业、相关部门在专项实施中的作用，进行“大兵团”作战。同时，注重人才的聚集与培养，吸引了一批海外优秀人才回国创新创业。

 

　　 “十二五”是新药专项承上启下的关键五年。“创新药物研发的总体目标将突出培育战略性新兴产业的特点，突出自主创新的特点，突出提高国家核心竞争力。我们要让新药更多，大药更大，平台国际化，突破关键技术，培育大型企业。”桑国卫说。

 

　　何维透露，“十二五”期间，“新药专项”将以“注重创新、突出重点、系统集成、创新机制、加速转化”为实施原则，以增强自主科技创新能力、成果转化能力和市场竞争能力三个能力为重点，紧紧依托综合性大平台、产学研联盟和高新技术园区三大载体，有效促进新药研发链与产业链的结合、近期重大需求和长远可持续发展的结合以及项目、基地与人才的结合。进一步完善国家药物创新体系，支持一批研发平台和产业化基地的建设，培养和造就一支优秀人才团队。突破一批新药研发和产业化的关键技术。创制一批对保障民生和促进产业发展具有明显推动作用的重要药物品种，形成带动性强、辐射面广的重要标志性成果。

 

 

　　张伯礼 （全国人大代表、“重大新药创制”专项技术副总师）

 

　　 “重大新药创制”专项关乎民生，关乎科技创新，更关乎我国产业结构调整、转变经济发展方式和培育战略性新兴产业，意义重大，具有自身的特点。

 

　　 “十一五”期间，“重大新药创制”专项进展顺利，研制出一批具有自主知识产权的重大创新药物品种，对一批市场需求大的药物大品种进行了技术改造。医药企业技术创新主体地位得到强化，我国新药研发水平得到整体提升；通过专项实施，有效调动了企业、院所、高校和地方多方面的积极性，盘活了整个新药研发的体系。

 

　　一是研发一批创新药物，数量目标超额完成，部分品种质量明显提升，接近国际先进水平。同时，改造一批市场份额大、疗效显著的药物大品种，提升科技水平，使其成本下降，质量提高，工艺更先进，价格更合理。

 

　　二是初步建立了我国药物创新体系，企业技术创新能力有所提高。注重发挥优势科研院所、高等院校的综合性新药研发技术平台作用，在品种研发、候选药物筛选、共性关键技术研究、提升技术服务能力和实现国际互认等方面呈现良好发展势头。专项重视突出企业技术创新的主体地位，通过新药孵化基地建设，充分调动大型骨干企业、高新技术园区和中小型创新企业研发新药的积极性，企业技术创新能力明显增强。

 

　　重大专项的实施，还调动了地方政府和企业的积极性和研发投入。专项注重发挥地方政府及高新技术园区作用，促进专项与区域经济发展战略的有效对接，专项“十一五”前两批课题中央财政经费共50.15亿元，带动地方、企业和其他投入79.18亿元。

 

　　在大幅度提升我国创新药物研究开发及产业化水平的同时，也造就了一批药物研究开发的人才，初步形成了近5000人的国家药物创新体系与队伍。

 

　　三是突破了一批关键技术。在新药发现与先导化合物设计、药物合成、药物质量控制等一批制约新药品种研发和产业发展的瓶颈技术方面取得明显进展，有效提升了我国新药创制能力。

 

　　在“十二五”计划期间，“新药专项”将进一步围绕研发重大新药的主攻目标，更加突出科技创新能力的提高，更加突出企业技术创新主体的建设，更加突出体制机制创新；加强顶层设计，科学部署任务，进一步突出与确保工作重点，集成优势资源，组织协同攻关，产生一批重要新药研发与产业化成果，为加快转变经济发展方式、培育与发展战略性新兴产业、服务医药卫生体制改革、保障与改善民生做出重要贡献。

 

 

　　 “新药专项充分依靠专家，加强过程管理，不断创新管理模式，将单纯抓项目的平面式管理转变为项目、基地、人才、管理与机制相结合的立体式管理。”新药专项实施管理办公室主任、卫生部科教司司长何维说，该专项初步建立了一套新型管理机制，为专项实施提供了保障。

 

　　据介绍，该专项一是加强项目实施的过程督导和监管，针对不同类型的任务制定了相应的评审、监督和考核标准。二是创新组织实施机制，探索建立了企业为主体、产学研联盟为依托、高新园区为重要载体、与区域经济发展有效对接的新型药物研发体系，进一步引导科技人才、技术、资金等资源向企业聚集。三是完善多部门配合的政策保障措施。与科技部、财政部、发展改革委等部门沟通，使专项实施与战略性新兴产业发展规划和其他国际科技计划密切衔接。积极与国家食品药品监管局、人力资源与社会保障部等部门研究创新药物品种的审评审批、进入医保目录等方面的政策。同时，紧密结合国家医药卫生体制改革，加大对进入国家基本药物目录的大品种技术改造的支持，使新药创制专项直接服务于医药卫生体制改革。四是加强教育部、中科院、工程院、中医药管理局、人口计生委等部门的协调，对重点项目实施协同管理。

 

　　何维说，“十二五”期间，该专项将完善层层落实的责任体系。同时，进一步创新专项组织实施方式，调整充实项目和队伍，完善竞争淘汰机制，开放渠道，优化布局，突出重点。此外，在保护知识产权的前提下，加强信息沟通，广泛开展学术研讨，定期举办年会，加速成果转化。

 

 

 

　　重组口服幽门螺杆菌疫苗是我国自主研发的世界上第一个获得新药证书的同类疫苗。该疫苗保护率高达72.1%，在国内外口服疫苗中位居前列。军事医学科学院研制的“军科奥韦”已用于甲型H1N1流感疫情防控。总装航天医学研究所研发的一种航天作业专用药有望进入国际空间站。我国自主研发的第一个新一代小分子靶向抗癌药埃克替尼，用于化疗失败的晚期肺癌的治疗，即将上市，有望打破国外的垄断。

 

 

　　进口抗肿瘤新药“阿霉素脂质体”价格为8890元/支，国内同类产品经技术改造后，价格可降低一半左右。

 

 

　　江苏恒瑞医药公司抗肿瘤药物“多西他赛”的合成关键技术取得突破，应用后大幅降低生产成本，并获国家发明专利。中国药科大学在中药关键技术研究中已建立中药复杂未知成分结构鉴定等共11个创新关键技术。研发了大黄酸、关白附等药物品种，深入开展了“脉络宁注射液”等名优制剂及经典方剂的中药复杂体系药代动力学与技术改造研究。

 

 

　　新药专项支持的15个综合性新药研发技术大平台，在支撑药物研发中显示出巨大潜力。如中国科学院上海药物所、中国军事医学科学院的综合性大平台整体研发实力已接近发达国家水平。按照新药研发链条部署的8个新药临床前安全评价技术平台和26个临床评价技术平台，在技术服务能力提升和实现国际互认等方面取得积极进展，一些单位已主持或参与大量新药国际多中心临床研究和国外委托的临床前安全评价任务。

 

 

　　上海张江生物医药基地已有新药229个、在研药物261个，即将开展国际临床研究药物50余个；泰州医药城已建成新药创制、动物实验、新药检测、新药中试、临床试验、数据管理分析、药品CMO代加工等服务平台，并吸引250多家医药企业进驻；天津市投入10亿元人民币，建成国际生物医药园，吸引了国内外40余个创新药物团队进入园内开展新药研究工作。

 

 

　　 “十一五”期间，通过“千人计划”引进8名海外高层次人才。上海张江近两年吸引近百名留学人员回国，江苏泰州近两年吸引50多名留学人员回国。目前，该专项已形成逾1.8万人的科研队伍。

 

 

　　专项自开始实施以来，申请专利4474项，获得专利授权1498项。