儿童用药缺乏原因多种多样，除儿童用药自身特殊性导致的研发成本和生产成本高、工艺复杂、临床研究开展困难之外，儿童用药研发、生产、上市等方面缺乏国家系统性政策支持也是重要原因。   　　系统性政策缺乏   　　南开大学法学院副教授、中国人民大学法学院比较行政法研究所研究员宋华琳指出，目前我国儿童用药法规和管理方面尚存一些不足。   　　首先，我国现行的药品管理法律、法规，如《药品管理法》、《药品管理法实施办法》、《中药品种保护条例》、《药品注册管理办法》中，均没有专门针对具有特殊性的儿童用药开立章节，进行特殊规定。我国儿童用药研究相关的法律法规也有待完善。同时，针对儿童用药的不良反应监测和上市后评价体系也并不完善。当前的儿童用药实际上是按照成人用药进行管理的，这忽视了一些儿童用药与成人用药不同的特性。   　　其次，我国现有的监管体系没有为儿童用药的研发设立专门的分支机构。对于儿童用药的审评与监管，目前我国还未形成比较明晰的策略与思路。一些针对儿童用药监管策略，尚未形成惯例或常规，更未形成成文的政策。缺少了政策引导，给从事儿童用药研发的企业和机构的决策带来许多不确定性，不利于儿童用药产业的健康发展。   　　除此之外，在药品的定价、指标采购等方面，也没有针对儿童用药的特殊支持。   　　对此，某儿童用药生产企业负责人也表达了自己的观点。这位负责人指出，儿童用药从研发到生产都与成人用药不同。儿童与成人不同的生理特性导致儿童药代动力学、药效学特性与成人用药不同。由于肝脏、肾脏、血脑屏障等发育不完善，水盐代谢、酸碱平衡的改变对儿童的影响更大，药物的分布和半衰期都与成人用药在成人体内的特性不同。因此，即使是对已经上市的成人用药进行用于儿童的研究，难度也与开发新药不相上下。同时，儿童用药更高的研发费用、更长的研发周期，以及上市后相对小的适用人群，都决定了其研发与生产成本高于成人用药，但是目前我国现行的法律法规却并未体现出这一点。“需要特意花费更多的精力与成本，却得不到特殊的待遇，这给企业参与儿童用药研发、生产的积极性带来了不利影响。”   　　国外经验或可借鉴   　　宋华琳认为，儿童专用药缺乏以及药品说明书中缺少儿童用药信息的问题虽是一个世界范围的共性问题，但在儿童用药相关政策建设方面，美国、欧盟都有许多值得我们借鉴的经验。   　　他介绍说，美国食品药品管理局（FDA）颁布了一系列法规来对儿童用药进行特殊管理，其政策体现出一种“萝卜加大棒”的鼓励与要求相结合的策略。早在1979年，FDA便颁布了《标签要求》来规范药品标签和说明书，其中明确要求在药品标签和说明书中加入儿科使用信息，但效果不佳，申请在药品标签和说明书中加入儿科信息的企业并不多。于是，1994年FDA通过《儿科规则》开始推动企业参与相关工作。该规则规定，如果企业通过与成人剂量对比推算儿科使用剂量，就可以直接在说明书中标明儿童用药适应证和用药信息，这一规定虽然有助于企业在儿科领域推广药品，但对企业的吸引力并不大。随后的1997年，FDA出台了著名的儿童用药“胡萝卜政策”，《食品和药品现代化管理法》中出现了“儿科独占条款”，规定如果企业增加儿科标签（包括适应证和剂量），可获得6个月的市场独占权，这意味着给相关研发和生产企业带来限定时间的市场垄断。1998年，一项被称为“大棒政策”的《儿科最终规则》颁布，其中规定药厂在开发新药时需同时进行儿科研究虽然FDA的“大棒政策”在2002年被法院裁定为行为越权，但随后美国国会通过的《儿童最佳药品法案》强制新药进行儿科研究的要求被保留了下来。这一要求（《新药上市前儿科研究要求》）规定，对药品和生物制品新有效成分、适应证、剂型、给药剂量或途径等提出新药申请或补充申请的，除非经FDA同意准予豁免，必须提供儿科群体的安全性和有效性评价资料，甚至要具体到每一年龄段儿童的给药剂量和途径数据资料。   　　FDA成立了专门的儿童用药评审委员会（PeRC）针对儿科用药的临床试验和上市前审评进行单独管理，还专门设立了“儿科优先目录”，将每年处方量较大的药品列入目录，并对目录中药品的儿科信息进行审查和补充。在安全性监测方面，获得儿科独占权的药品必须在标签上公布免费电话收集不良事件信息，获得独占权1年后，药品持有者必须向儿科治疗办公室（OPT）报告所有不良事件信息。