“十一五”进入收官阶段，在即将过去的五年里，我国实现了国民经济平稳较快发展。“重大新药创制”科技重大专项，从方案编制以来，不到5年的时间里，交出了一份科研创新能力、产业竞争力双重跃升的答卷。

    从仿制为主向创新为主，从产业大国到产业强国，专项实施向两个转变的目标迈出了坚实的一步。“十一五”期间专项不仅完成了预期目标，促进了产业发展，更重要的是探索了市场经济体制下的举国体制，形成了一种优势力量集成的良好氛围，也为实施“十二五”专项规划进一步保障和改善民生作出贡献奠定了稳固基础。

    突破关键核心技术，建设医药科技强国

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    “十一五”期间，新药研究开发关键技术研究项目针对化学药、中药和生物技术药新药研究开发、药物大品种技术改造和新药产业化发展的关键环节，国家和地方共投入经费近10亿元，力求突破一批制约创新药物研究开发的关键技术，加速新药创制的进程。

    目前，我国生物医药领域相关国际论文的数量达到国际第三位；专利发明的申请数位居国际第三；医药工业产值达10832亿元，同样跻身世界前三。其中，对照“十一五”目标，我国申请国外专利864项，比原计划超额192%；取得国外授权211项，比原计划超额125%；取得新药证书和提出新药申请共40项，比原计划超额完成33%。创新能力的大幅度提高，为民生的改善和医药工业竞争能力的提高发挥了重要的作用。

    核心解读

    全球药物研发正处于一个研究开发理念和方法都发生重大变化的转折期，平均每个新药10年左右的研发周期和超过10亿美元的研发投入，使一些大制药公司都感觉难以为继。

    专项技术总师桑国卫院士说：“国际医药跨国公司的巨头，也越来越感到困惑：药物研发投入越来越大，相应的新药上市却越来越困难。因此，关键技术的突破，已成为药物研发过程中起决定作用的一个环节。关键技术让药物研发更加有效、更有预测性、更加快捷。”

    卫生部科教司司长何维说：“世界各国都在探索提高药物研发效率，降低药物研发成本的新途径、新办法、新措施和新技术。我国要建设成为医药科技强国，必须在新药研制关键技术上取得重大突破，使我国医药企业和研究单位能够和国外医药巨头同等参与国际竞争，进而实现我医药科技和产业的发展与飞跃。”他表示：通过国家实施科教兴国战略和人才强国战略，我国已具有一支结构较合理、技术较完备的药物研发队伍，在攻克一些关键技术方面也具有一定的工作基础。同时，我国药物研发成本要明显低于发达国家；我国人口众多，疾病谱广，实验动物，特别是灵长类动物实验条件明显优于欧美国家的条件。我们要充分利用上述优势，通过专项的实施，进一步凝练目标，突出重点，集成力量，整合资源，力争首先在某些领域取得重要突破，带动药物研发和产业化整体水平的提升，最终实现我国成为药物研发强国的目标。

    据了解，专项主要通过攻克制约我国创新药物研究开发的重大共性关键技术和新药研发过程中的技术瓶颈，从而发展、建立和掌握一批具有国际先进水平的新技术，在我国创新药物研发过程中产生引领和推动作用。

    “中药的二次开发研究带动新技术进入中药领域，真正把中药做成大药，做成新药，做成国际化的药品。”天士力集团董事长闫希军告诉记者。

    中药注射剂是否安全，全社会广泛关注。重大专项针对中药注射剂技术改良这一问题专门设立中药注射剂安全课题。通过课题，河北神威药业解决了中药注射剂质量控制关键技术，有效避免了中药注射剂不良反应问题，目前该公司生产的“清开灵注射液”日使用量达300万人次，截至目前，无明显安全问题。其市场占有率达到80%，单品品种年销售额达到10亿元。

    “十一五”期间，浙江新昌制药生产的维生素E占领了国际技术制高点，产品大量进入国际市场，打破了国外制药巨头巴斯夫等对国际维生素E价格和市场的控制。另外，他们生产的万古霉素已被美国药典USP收录为标准品，这是很可喜的。其衍生物的研究开发可能对治疗耐药细菌很有价值。桑国卫表示。

    通过专项，我国在发酵菌的改造、发酵罐的研制、发酵过程的控制等一系列关键技术上取得突破，使我国微生物药物发酵技术水平进入国际先进行列。石家庄制药和华北制药为代表企业在发酵产品形成的抗生素和维生素制备方面的竞争能力已经打败国际同行的生产体系，使我国的抗生素和微生物的拥有量和国际市场的占有量上升到60%以上。

    “FDA于2009年批准的26个抗体药物中有四种销售额每年超过40亿美元。2008年全球十大畅销药物中有4个是人源化抗体。但是，我们国内临床用的抗体药物基本来自国外，专项必须把人源化抗体药物的研发作为专项的重中之重。”桑国卫说。

    浙江海正集团建立了抗体药物创新联盟，上海中信国健药业有限公司在关键技术项目支持下自主设计、建设了一条具有2个3000L规模生物反应器的自动化生产线，率先在医药行业使用新型自动控制系统，解决了细胞培养规模从几百升到几千升跨越过程中面临的污染控制、搅拌、气体传递和细胞生长等关键技术工艺，解决了蛋白纯化规模从百克到千克放大中的关键技术难点，标志着我们在国际公认的抗体药物规模化生产方面取得突破。

     建造研究开发平台，打造医药通向国际市场的桥梁

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    “十一五”期间，“重大新药创制”科技重大专项共建设15个以药物研发技术集成为目的的综合性大平台，使之成为药物创新的重要基地；共建立和完善新药筛选及相关技术、新药临床前药效学评价技术、药物代谢动力学技术等9类46个专业性新药研发单元技术平台，使之成为新药研发的重要技术支撑；共重点支持26个新药临床评价研究技术平台，使之成为我国新药临床评价研究的样板和示范；共重点支持8个药物安全评价技术平台，使之成为推动我国创新药物进入国际市场的重要保障。

    核心解读

    “一直以来，我国药物因缺少与国际接轨的研发平台，导致创新能力不高。药物研究与国际药品注册标准不接轨，中国药物势必难以进入国际市场。”桑国卫说。

    据了解，“重大新药创制”科技重大专项通过技术平台的建设，形成一批功能完备、技术优势突出、功能互补、创新能力强的新药研究开发技术平台，促进企业技术创新主体的形成，部分平台逐渐实现了国际互认，初步构建了我国创新药物研发的技术体系，从而大大缩短我国与发达国家新药研发技术方面的差距。平台已经成为我国新药研发走向国际舞台的坚实基础，已经成为我国创新药物研发持续发展、新药研发技术水平持续提升的重要保障，也为“十二五”继续实施重大专项奠定了良好基础。

    ——15个综合性大平台，成为药物创新的重要基地。

    “十一五”以来，中国科学院上海药物研究所综合大平台共取得各类国家新药证书11项，其中一类新药证书2项；共获得各类临床批文11项，其中，4个一类新药正在进行临床研究；20多个一类候选新药正在进行临床前研究；有3个候选新药正在进行国际合作研究开发。形成了新药研发“发现一批，研发一批，转化一批”的良好态势，并逐步走向国际。初步具备功能齐全、技术先进、综合集成、无缝衔接、运行高效、国际规范的化学创新药物研发技术体系，部分单元平台达到国际先进水平或与发达国家互认。

    军事医学科学院综合大平台共获得新药生产批件1个、新药临床批件7个，申请中国发明专利45项、国际发明专利10项，授权中国发明专利34项、国际专利3项，承接对外委托服务47项。特别是在非典、甲型流感等国家公共卫生事件中，军事医学科学院都发挥了重要作用，这是平台的一个重要特点，也是现在建设大平台的宗旨之一，面向国家战略需求，增强自身研发能力，在关键时刻以过得硬的产品为国家安全稳定尽一份力。2009年5月，为应对日益严峻的流感疫情，由军科院牵头，协调浙江海正药业有限公司和宜昌长江药业有限公司完成磷酸奥司他韦原料药扩产工作，截至9月30日，圆满完成了国家下达的2605万人份生产任务。

    武汉综合性大平台开发的1类新药——抗出血热单克隆抗体将于近期获得新药证书；胰岛素口腔喷雾剂已经完成Ⅲ期临床实验，已向国家食品药品监督局提出新药证书申请；有13个品种已经获得临床批件；7个1.1类新药正在进行临床前研究。同时平台还承担了11个新药的安全性评价工作，和20余个新药的药代动力学评价和10余个新药的药效学评价。

    华南综合性新药研发技术大平台已获得新药证书1个，预计到今年底将有5个新药品种申报新药证书；目前已有15个品种获得临床批件；目前已开展和即将开展研究的候选药物达到17个。

    ——参与平台建造的单位研究规模进一步扩大，引进了一批高水平的人才，落实了匹配经费、研究场地和相关硬件。

    山东省重大新药创制平台部分单元平台初步形成了山东省比较完整的新药研发体系。目前总投资15亿元、建筑面积10万平方米的山东省重大新药创制中心预计将于2011年投入使用。

    武汉综合大平台在既往基础上建立了4万平方米的独立新药研发大楼，实验动物中心、药物安评中心、模式动物与转基因动物中心、新药孵化技术平台等将于2010年8月正式入住。

    ——通过平台建设，课题参与单位研发水平进一步提升。

    中国药科大学初步建立了临床前药物代谢动力学技术平台、新药筛选研究平台和新药制剂技术研究平台，近两年已发表学术论文2035篇，其中SCI收录1003篇，申请专利202件，授权61件（均为发明专利）。

    南京中医药大学附属医院，其临床药理实验室于2008年9月通过了ISO17025认可，已完成德国进口植物药仙露贝的临床试验，并获得新药证书。目前正在参加2项国际多中心临床试验。预计到课题结束时，所获数据及数据管理可望实现与发达国家双边或多边互认。

    ——平台建设全面提速，部分平台已得到国际互认，获得国际订单进一步增多。

    中国医学科学院肿瘤医院承担了169项临床研究，其中作为负责单位参与国际多中心研究45项。2008年，接受了欧盟药政主管部门派来的专家对承担的国际多中心临床试验的稽查工作，得到国际同行的认可，预计到课题结束时，将建成具有国际先进水平的抗肿瘤新药临床评价研究中心。

    中国药品生物制品检定所国家药物安全评价监测中心、上海医工院安全评价中心、四川大学国家成都中药安全性评价中心等单位通过了AAALAC（国际实验动物评估和认可委员会）认证；上海药物研究所安全评价中心建成了国内首家国际认可的安全评价信息技术/信息系统（IS/IT）。各中心先后与美国、法国、瑞士、丹麦、韩国等多家国际知名企业开展了数十项国际合作毒理与安全评价项目。在中法中药合作项目中，受法国药政局委托开展10种中药的安全性评价研究，其中6种中药已被欧洲药典收载，为我国中药进入国际提供了技术支撑。

    培育企业主体地位，医药产业大国雏形显现

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    “引导大专家、进入大企业、解决大问题、开发大产品、形成大产业、占领大市场。”重大新药创制“科技重大专项”“十一五”和“十二五”“先期第一批”企业创新药物孵化基地建设专题中共立项41项课题。企业创新药物孵化基地建设项目，有3个创新药物已获得新药证书。12个责任课题单位的52个品种处于Ⅲ期临床阶段，已申报新药证书待批14个；获得新药证书2个。

    “融入经济、支撑经济、引领经济”。科技和经济结合有个“三部曲”：立项阶段要融入经济，在执行过程中支撑经济，在未来发展中引领经济。专项“十一五”第三批设立了“技术创新产学研战略联盟”专题，共有14个单位申请了“技术创新产学研战略联盟”课题，7个联盟课题获得立项支持，涵盖化学药、中药和生物药。联盟单位中医药企业61个，大学35个，科研院所34个。中央财政资金投入近3亿元，地方、企业资金超过10亿元。

    核心解读

    中国生物技术发展中心主任王宏广告诉记者：“胡锦涛总书记在党的十七大提出，加快建立以企业为主体、市场为导向、产学研相结合的技术创新体系，引导和支持创新要素向企业集聚，提升医药企业的自主创新能力，促进科技成果向现实生产力转化。我们就是通过专项，引导大专家，进入大企业，解决大问题，开发大产品，形成大产业，占领大市场。”重大专项立项时要“融入经济”让企业主持更多的项目，二是要“支撑经济”，解决企业的难题，三是要“引领经济”，给企业发展指出方向。通过专项实施，推动企业做强做大，提升产业竞争力，在促进生物医药产业成为我国高技术领域的支柱产业中发挥了重要作用。

    ——建立了一批以企业为主体的创新药物孵化基地。

    上海复旦张江生物医药股份有限公司通过着力推进6个靶向抗肿瘤创新药物的开发和产业化，带动高选择性蛋白质药物、脂质体药物、光动力药物三个靶向药物研究平台建设和完善，建成包括化学原料药、化学药外用制剂和注射剂、细胞毒性药物注射剂在内的四条GMP生产线。形成六个创新药物：氨基酮戊酸（艾拉）、脂质体阿霉素（里葆多）、海姆泊芬（1.1类）、淋巴毒素（生物药1类）、脂质体长春新碱和多替泊芬（1.1类）。

    深圳微芯生物科技有限责任公司创新药物西达本胺，2010年1月，在美国FDA接受新药临床试验（IND）申请，并已于2010年4月在美国启动了I期临床试验研究，这是中国首个自主研发的抗肿瘤化学创新药进入发达国家进行国际临床开发。

    ——“技术创新产学研战略联盟”课题的实施，有效地推动了国内生物医药企业的整合兼并重组。

    2009年中国医药集团与中国生物技术集团公司实行联合重组，有效整合了中国医药集团在血液和疫苗领域的空缺，成为科工贸一体的医药健康产业平台，实现了规模效益，2009年中国医药集团营业收入650亿元。

    2010年3月上海医药（集团）有限公司旗下的优质医药资产包括上市公司上海医药、中西医药等与上海实业集团旗下的上实医药，在香港上市的上实控股公司中医药资产及其它医药优质资产通过吸收合并如资产注入等方式实现了重组，构成了干真正意义上的大型医药集团。

    天津天士力制药股份有限公司作为联盟课题承担单位，在美国进行的复方丹参滴丸已启动全球多中心Ⅲ期临床研究，实现了中药研发流程与国际制药技术标准接轨。

    ——园区技术创新优势明显，产业聚集效应突出。

    上海张江园区基地医药企业在研药物品种超过261个。截至2010年6月据不完全统计，园区企业已获临床批件47个；在研国际临床品种14个，其中和记黄埔医药（上海）有限公司的HMPL-004（溃疡性结肠炎）和HMPL-011（炎症）分别在美国和澳大利亚开展国际临床研究；已获生产批文（新药证书）18个。

    ——医药企业已成为部分省新药研发主体。

    河北省共承担新药专项课题20项，几乎全部课题都以企业牵头承担。华北制药集团未来将投入110亿元，用于新药的开发与生产。在新药研发上，华药集团已建成总数达5万株以上的药用微生物菌种资源库和总数10万以上的微生物代谢库，发现了100多个为世界首次发现的新结构活性化合物。在抗耐药菌感染和抗排斥药物方面，有10个品种实现了产业化，成为全球掌握免疫抑制剂类药物生产技术最全的企业。在生物技术药物生产上，正在建设我国规模最大、年产吨级以上的重组蛋白生产基地。

    石家庄制药集团共投入14亿元用于新药研发经费，是专项中央财政支持经费的14倍。研发队伍达1200多人，科研用房面积达30000平方米以上。在专项支持下已有7个项目获得新药证书和生产批件。

    以岭药业集团在专项支持下，已有9个国家专利新药进入市场，8个进行新药研究，10个完成临床前研究，30多个在研项目，预计2020年专利新药工业总产值将达到100亿。目前主要产品通心络年销售额达10亿元，莲花清瘟胶囊达到5亿元，参松养心胶囊达到4亿元。

    “首先建立了一批企业孵化基地，然后打造同类企业组成的联盟，若干联盟构建了园区，通过园区带动许多省市制定、修订医药产业发展规划，提出了新的战略目标。”王宏广说：“通过专项的实施，先后有8个省提出了医药产业产值过千亿的规划目标，石药、华药、北药等一批8个企业先后提出产值超过500亿元。未来5年，我国医药产业产值将翻一番，由1万亿元上升到2万亿元，规模有望达到世界第2位。重大专项正引领和推动我国从医药大国向强国跨越。”