守望“孤儿药”   　　[编者按]近年来，随着媒体的宣传和社会的关注，一度被忽视的罕见病开始进入人们的关注视野。为了促进罕见病医疗学术及相关政策的发展，推进“孤儿药”研发，各路有识之士进行了深入探讨。本报对“2012年海峡两岸罕见疾病医疗保障政策研讨会”上专家的观点和产业相关情况进行集纳，并试图为本土“孤儿药”研发找到可行之路。   　　罕见病患者不再没人疼爱，“孤儿药”研发不再没人问津；罕见病保障问题近日引起海峡两岸的共同关注。   　　继2011年“首届海峡两岸罕见疾病医疗保障与政策交流会议”成功举行之后，相关专家于7月24日再次齐聚一堂。当日，由暨南大学医学院联合广东医保研究会、广东红十字会、上海罕见病专科分会主办，健赞——赛诺菲公司协办的“2012年海峡两岸罕见疾病医疗保障政策研讨会”在广州举行。   　　在此次研讨会上，针对国内罕见病诊治面临的现状，来自北京、上海、山东、浙江、江苏、广东的与会专家呼吁：“希望罕见病能够引起政府和社会的关注，分阶段地搭建全国及地方性罕见病组织发展网络，促进各组织之间的交流和合作；推动罕见病政策法规的建立，为罕见病群体提供急需医疗、教育、就业、生活等方面的救助和支持。”   　　推动立法   　　“罕见病”是指患病率很低、很少见的疾病。世界卫生组织（WHO）将其定义为患病人数占总人口0.65%。～1%。之间的疾病或病变。约有50%的罕见病在出生时或者儿童期即可发病，病情常进展迅速，死亡率很高。   　　上海医学会罕见病专科学会主委李定国教授表示：“很多人错误地认为家族以前没有人得过罕见病，所以和自己没有关系，但事实上大部分罕见病是由于遗传缺陷引起，缺损的基因碰在一起，罕见病就有可能发生。换言之，罕见病不是一个单独的群体和数字，我们每一个人都有可能碰上。”   　　在李定国看来，这不仅是医学科学的问题，更是典型的民生问题：“事实上，罕见病种类多达5781种，但仅1%找到治疗的方法，药费也十分昂贵。”   　　暨南大学医学院副教授夏苏建也指出：“对于这些有药可治的罕见病，其实是我们目前的工作重点。”   　　针对我国罕见病事业的现状，夏苏建建议：“我国可尝试采取的对策有对罕见病进行立法，在操作思路上先从可防可治的罕见病着手，范围由小到大，在操作步骤上可以借鉴中国台湾、美国和欧盟的经验，多层次、多部门参与。”   　　自美国1983年首先将罕见病的防治纳入法律规制以来，世界上越来越多的国家通过制定法律，对罕见病患者进行保障。   　　目前，不少发达国家的法律都规定了对罕见病药物的保护措施，但形式不尽相同。比如，美国从7年的市场排他期、临床试验费用减免税收、药品注册等方面对罕见病药物进行保障。又如，欧盟除了规定10年的市场排他期外，还规定了协议援助、费用减免、研究资金资助以及鼓励成员国进行激励；而日本则强调给予罕见病治疗药物研发进行资助、税收减免、优先审批和延长再审查时间等举措。   　　可喜的是，国内的罕见病立法工作也正悄然进行。据了解，上海已经开始了立法调研，李定国表示，希望通过上海的突破，尽快将立法经验推至全国。   　　参与调研工作的华东政法大学法学博士练育强向记者透露：“目前已经将调研结果和建议上交相关政府部门，接下来还会有更多的研讨工作。”