您现在所在的位置:虎网医药网 > 医药资讯 > 国际动态 > 诺华多发性硬化症新药获突破性疗法认定

诺华多发性硬化症新药获突破性疗法认定

中国虎网 2017/12/22 0:00:00 来源: 未知

诺华公司(Novartis)日前宣布,美国FDA已授予该公司的Gilenya(fingolimod)突破性疗法认定,用于治疗患有复发性多发性硬化症(MS)的少儿患者(10岁及以上)。Gilenya在美国已被批准用于治疗复发性MS成年患者,但尚未批准用于少儿患者。

MS是一种发生在中枢神经系统的自身免疫疾病,它导致的炎症和组织损伤,会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS主要发病年龄在20至40岁,是仅次于创伤的中青年人致残原因。MS在美国影响着大约40万人。在成人中有三种类型的MS:复发缓解型(RRMS),继发进展型(SPMS)和原发进展型(PPMS)。在少儿中,高达98%的MS病例都是RRMS。MS的进展导致身体和认知功能(例如记忆)的损失加剧。这对MS患者的生活有很大的负面影响。据估计,MS患者中有3-5%是少儿,但并无专门针对这个群体的缓解疗法可用,因此,这个群体尚存在很大的医疗需求。

Gilenya是首个被批准用于治疗复发性MS的口服药(每日一次)。它作为一线的疾病缓解疗法(DMT),有助于减缓由RRMS引起的身体问题,并减少MS发作(复发)的频率,而且因为是口服药,还能让患者免于注射之苦。Gilenya在MS患者中发挥作用的机制尚待完全阐明,但可能涉及到降低淋巴细胞向中枢神经系统迁移的效果。已经有多例证据表明,T细胞在介导和调节MS病理过程中起着核心作用。目前认为,Gilenya可能通过与T细胞结合,让其驻留在淋巴结中,从而减少进入中枢神经系统的免疫细胞,降低MS发作次数和对身体机能影响的程度。

这次让Gilenya获得突破性疗法认定的是来自于3期临床研究PARADIGMS的数据,该研究评估了在患有复发性MS的少儿(10岁或以上)中,采用Gilenya或干扰素β-1a(interferon beta-1a)的安全性和有效性。PARADIGMS是第一个专门为患有复发性MS的少儿患者设计的随机对照临床试验,它是一项双盲、随机、多中心的研究,时间长达2年,随后进行为期5年的开放性标签延长期实验。该研究纳入了215名MS患儿,他们的年龄在10-17岁之间,扩展残疾状态量表(EDSS)评分为0-5.5 。患者随机接受每日一次口服Gilenya(0.5 mg或0.25 mg,取决于患者的体重)或每周一次肌肉注射干扰素β-1a。研究的主要终点是两年内复发的频率(年复发率)。

数据显示,与肌肉注射干扰素β-1a相比,Gilenya的治疗使患儿群体在2年内的复发率(年复发率)降低82%(p <0.001)。Gilenya在本研究中展示的安全性与以前在成人患者中进行的临床试验中观察到的一致。

▲PARADIGMS研究的首席研究员、美国波士顿麻省总医院伙伴儿科多发性硬化症中心主任Tanuja Chitnis医生(图片来源:Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center)

“尽管少儿MS患者经历的复发次数大约是成人患者的2至3倍,但目前还没有批准用于少儿的疾病缓解疗法,”PARADIGMS研究的首席研究员、美国波士顿麻省总医院伙伴儿科多发性硬化症中心(Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center)主任Tanuja Chitnis医生说,“MS少儿与成人患者之间存在重要差异,需要为少儿患者提供更多的治疗选择。”

▲Novartis Pharmaceuticals Corporation的总裁Fabrice Chouraqui博士(图片来源:诺华官网)

“我们为这个审批途中的里程碑感到自豪,这是我们致力于推进针对年轻MS患者治疗方案的承诺的一部分,” Novartis Pharmaceuticals Corporation的总裁Fabrice Chouraqui博士表示:“诺华公司期待着与FDA合作,尽快将这个用于复发性MS成年患者的治疗方案带到这个年轻的患者群体。”

我们祝贺诺华,也希望有更多新药能够帮助MS患者群体。

参考资料:

[1] Novartis multiple sclerosis therapy fingolimod granted FDA Breakthrough Therapy designation for pediatric MS

网站声明:

1、本网部分资讯为网上搜集转载,为网友学习交流之用,不做其它商业用途,且均尽最大努力标明作者和出处。对于本网刊载作品涉及版权等问题的,请作者第一时间与本网站联系,联系邮箱:tignet@vip.163.com 本网站核实确认后会尽快予以妥当处理。对于本网转载作品,并不意味着认同该作品的观点或真实性。如其他媒体、网站或个人转载使用,请与著作权人联系,并自负法律责任。

2、凡本网注明"来源:虎网"的所有作品,版权均属虎网所有,未经本网授权不得转载、链接、转贴或以其他方式使用;已经本网授权的,应在授权范围内使用,且必须注明"来源:虎网"。违反上述声明者,本网将追究其法律责任。

现在已经有0个对此文章发表过评价0个人发表过求助问题查看所有评论
请正确输入正确电 话
    北京虎网纵横广告有限公司对以上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。北京虎网纵横广告有限公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
    如您有意投稿,请点击“我要投稿”。
中国虎网纳您良言





注意: ·本网站只起到交易平台作用,不为交易经过负任何责任,请双方谨慎交易, 以确保您的权益。
·任何单位及个人不得发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息。
·任何单位及个人发布信息,请根据国家食品安全法相关规定,注意产品功能表达,杜绝虚假违法广告,产品功能夸大宣传。
业务电话:010-53399568 手机/微信:14700496243
客服微信:14700496243
  :本网站为专业的医药招商代理平台,不出售任何药品,买药请到当地医院咨询,请不要拨打以上电话,谢谢合作。
  为了使您更方便的找产品本站开通了全国医药代理商联络QQ群:(群①:62942367 群②:54524537 群③:104496983)
广告许可证:京朝工商广字第3030号     中华人民共和国公安部 北京市公安局备案编号:11010502000363
工业和信息化部ICP备案/许可证号:京ICP备12012273号-4
中华人民共和国互联网药品信息服务资格证书: (京)-经营性-2015-0001
虎网医药招商网(www.tignet.cn)版权所有,谨防假冒