按人类对生命和自身疾病的认识是伴随着科学的发展而不断深入。医药产业依据不断被揭示出的科技成果而研制用于防治人类疾病的药物,因此医药产业阶段性大发展的决定性因素是科学技术的突破,而不是市场需求的拉动。胰岛素就是一个典型例证,由于基因重组技术的突破,使得基因工程胰岛素产品问世,从此带来了基因工程药物的大发展。干细胞、组织工程等技术虽然有着巨大的市场需求,但由于在科学和技术上还未实现突破,因此产业上的大发展尚需时日。 近几年,全球范围内新分子实体药物上市数量减少,除了受研发费用增加、风险加大等因素影响外,根本原因是对生命和疾病的认识还未实现大范围的突破,因此研发难度必然增加。有科学家预言,今后十年基因组水平的生命科学技术将获得突破,医药产业也将随着基因层面技术临界点的跨越而获得更大发展。 　　新药研发存在的主要问题 1.企业研发能力不足 多年来我国对自主创新药物研究特别是基础研究投入较少,力量薄弱,大部分药物都是仿制国外的品种。我国大多数药企规模小而分散,基本上不具备自主创新能力。 国外大型制药企业每年用于新药研发的经费约占总支出的60%,相当于销售额的10%~15%。研发经费中有相当比例用于新靶点的发现,新方法和新技术的建立。相比之下,我国目前大多数企业受实力限制,在药学基础研究上缺乏投资的意识和紧迫感,往往在研发后期才介入,或是直接购买科研机构的新药证书。虽然这种做法能避开投资风险,但对企业新药创新人才队伍的建设、技术体系的建立及新药研发经验的积累不利。分析国外大型制药公司的成功经验,企业只有自主研发或参与研发才更具竞争力。 研发人才也是研发能力的重要指标。国外制药企业采用以大的研发部门带动生产基地的模式,研发部门和人才众多。国内药企多是近几年才开始建立研发机构,规模小,人才队伍不健全,很难系统地开展研发。 2.新药研发主体错位 近几年,我国企业研发投入逐年提高并已超过了政府投入,例如2004年企业研发经费支出占我国研发经费支出总额比例达66.8%。另外,企业科技人员数量也呈逐年增加趋势。 但一直以来,我国科研创新主体错位,科研院所被不适当地赋予了技术创新主体的角色,企业是次要角色。而在国外,医药企业是新药研发的主体。我国科技经费也主要投向了研究院所,医药企业研发经费中政府资金所占比例仅为3.68%(依据2003年数据计算)。 多数医药企业与院校之间以临床批件或新药证书的转让费用相维系。在新药转让过程中,企业获得的仅是最终产品——化合物及制备工艺,化合物研制过程中所形成的大量知识,企业并没有真正掌握。由于药品的不可拆解、组装性,企业在基础研究能力低下的情况下,长期依靠这种新药获取方式,无法吸收、培育出自己的研发能力。 发达国家经验表明,基础研究需要强有力的企业研发能力作为支撑条件,否则会造成基础研究与企业实际应用之间的脱节。 虽然我国在“十五”、“十一五”期间均设立了创新药物的重大专项,并明确提出了要研发若干个创新药物,但如果不在政策、机制上进行引导并提供保障,真正解决主体错位、科企分离,提升我国医药企业竞争能力的目标难以实现。 企业成为创新主体的必要性 1.研发能力是企业发展根本 纵观历史,制药企业的发展就是新产品不断发展的过程。在国际制药行业,重磅炸弹式的药物会大大提高公司的业绩和竞争优势。国际上知名的制药企业都有强大的新药研发能力,每年全球推出的新药一半以上来自这些知名企业。 2.产业发展取决于企业创新能力 国内制药企业一直通过仿制药提高附加值获得利润,或以老品种提高产能利用率获取利润,而这种战略将受到越来越多的挑战。如仿制药研发成本透明度较高,政府对价格控制将严格；同品种增多导致市场竞争加剧,利润空间降低。这些因素都会带来企业价值空间缩小,使产业可持续发展受到影响。 产业竞争力体现在产品竞争力、企业竞争力及行业竞争力三个层次,这三个层次与新药的研发能力都密切相关。只有开发出有市场需求、有技术含量的新药,才能形成拳头产品或核心产品,实现产品竞争力；只有具备了新药研发能力,企业才能形成真正的核心竞争力和持续发展能力；只有建立健全创新体系,行业竞争力才有保障。只有不断地向市场提供新药产品,产业才能发展。只有培育提升企业新药研发能力,才能实现医药产业可持续发展。 企业作为创新主体的内涵 1.决策主体 企业是市场经济的重要参与者,在参与各项活动中必须具有自主决策权,才能充分体现其经济主体的地位。以往企业选择研发新药项目和方向多是由研究院所提出,而科研院所对市场需求把握并不一定准确,对新药项目的选择和开发多是基于技术逻辑或文献查阅。科研院所的新药成果只能通过转让给企业实现其价值,由于增加了转化环节,而企业和院所追求的利益不同,造成了转化效率低下。 因此要推动企业成为新药研发的主体,就必须让企业在科技发展规划中获得更多的话语权,使企业成为新药研发真正的决策主体。 2.投资主体 要确立并落实企业在投资活动中的主体地位,充分发挥市场配置资源的基础性作用。按照“谁投资、谁收益”的基本原则,企业是新药推向市场后的直接收益者,因此企业必然是新药研发的投资主体。 由于药品研发的高投入、高风险以及创新后果的不确定,使企业新药研发行为面临巨大风险,这在很大程度上阻碍了企业投入的积极性。通过有效的机制及激励政策的安排,为企业新药研发提供一种相对稳定的外部环境是保证企业投资主体的基础。 要推进管理体制改革,保证政企分开、政资分开、政事分开,并通过政策倾斜、法律保护等手段,调动企业创新投入的积极性。要继续完善公司治理结构,通过企业产权制度、分配激励制度、内部组织制度等方面的改革,充分发挥企业在技术创新中的核心作用,使之能真正从创新中收益,确立企业在新药研发中的投资主体地位。 3.组织和承担主体 药物研发涉及多种知识和技术,研发中会建立大量的技术,如筛选模型、评价技术、药物设计、优化方法等,这些技术独立在产品外,因此药物具有技术与产品的分离性。不参与研发过程就不可能建立起新药研发所需要的各种技术,获得各种知识和经验。基于这一特性,企业作为新药研发的主体就必须是研发工作的承担者。 科技发展使得技术的通用性增强、交叉融合增多,伴随着技术演变趋势,研发越来越专业化。随着对新药研发提高效率、降低风险、降低成本的市场需求,专业化分工带来的医药研发服务业应运而生。 随着医药研发服务业的发展,企业新药研发的模式正发生重构。为了降低研发成本和风险,提高研发效率,企业不再是全程参与研发,而是专注于核心环节,将一些专业化程度高的环节外包,由专业化公司完成。医药企业作为新药研发的主体,既应是研发的承担(核心部分)主体,也要当研发的组织主体,组织配置各种资源参与研发。 改变我国药物以仿制为主的局面,研发具有自主知识产权的新药,使企业真正成为新药研发的主体,提升医药企业的竞争力,是一项艰巨的任务。要通过有效的激励政策安排,为医药企业技术创新提供一种相对稳定的外部环境,逐步建立起以企业为主体,多渠道、全方位的资金支持和保障体系。在行业内建立推动技术创新的有效机制,提高医药产业的技术创新水平,促进医药产业的快速发展。